基石药业（苏州）有限公司（以下简称“基石药业”，香港联交所代码：2616）宣布公司将在2020年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布抗肿瘤药物avapritinib的I/II期桥接研究的部分数据。该研究药物由基石全球合作伙伴Blueprint Medicines开发，用于治疗不可切除或转移性晚期中国GIST患者。
“我们很高兴能在即将到来的ASCO会议上公布GIST精准靶向药物avapritinib在中国人群中的I/II期初步桥接研究结果。研究显示avapritinib在中国患者中耐受性良好，未出现剂量限制性毒性。研究结果证明了该药对携带 PDGFRA D842V 突变的中国患者具有很强的抗肿瘤活性，并最终确定中国人群的推荐给药剂量。基石药业已于今年3月和4月分别向中国台湾和中国大陆监管机构递交了这款药物的新药上市申请 (NDA)。Avapritinib 在安全性、药代动力学和疗效方面的初步研究数据均支持其在中国患者中展开进一步研究。”基石药业首席医学官杨建新博士表示。
此项桥接研究是一项开放标签、多中心的I/II 期临床研究，旨在评估avapritinib治疗不可切除或转移性晚期中国GIST患者的安全性、药代动力学特征和抗肿瘤疗效。
该研究入组的受试者为既往接受伊马替尼和≥1种其他酪氨酸激酶抑制剂治疗后出现进展，或对标准治疗不耐受或携带PDGFRA D842V突变的不可切除或转移性GIST成人患者。
在12位中国患者中进行的I期剂量爬坡研究的初步结果（数据截止日为2019年12月25日）在以下方面与此前公布的全球研究（研究对象为无法切除或转移GIST患者）的数据结果显示了很好的一致性：
a) 患者在200 mg和300 mg剂量下对avapritinib显示出了很好的耐受性，研究中未观察到剂量限制性毒性；
Avapritinib的整体安全性良好，无4-5级不良事件（AE）报告。最常见的3级TEAE为贫血(n=2)，无TEAE引发的患者治疗中止的情况发生；
b) 在研究中，avapritinib被迅速吸收(中位达峰时间 2.0-4.0小时)且在稳态下暴露量随剂量成比例增加。Avapritinib的平均半衰期为42.2-44.4小时，支持每日一次给药；
c) Avapritinib在携带PDGFRA D842V 突变的中国患者中初步显示出了良好的抗肿瘤活性。至数据截止日研究者首次肿瘤评估的结果显示：在总共3名携带D842V突变的患者中，有2名患者达到了部分缓解, 另1名患者的疗效评估结果为疾病稳定）。
基于avapritinib在中国患者中的安全性特征和 NAVIGATOR 研究的剂量选择结果，最终确定将每日给药一次，每次给药300mg作为中国患者II期临床研究的推荐剂量方案（RP2D）。
除了avapritinib中国患者数据的发布，基石药业全球战略伙伴Blueprint Medicines还将在2020 年的ASCO年会上公布RET抑制剂Pralsetinib在治疗晚期RET融合阳性非小细胞肺癌、甲状腺癌和其它实体肿瘤方面的重要数据进展。
基石药业已与Blueprint Medicines达成独家合作和授权，获得了包括avapritinib在内的多款药物在大中华区的独家开发和商业化授权。Blueprint Medicines则保留了其在世界其它地区开发及商业化相关药物的权利。
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关于Avapritinib
Avapritinib是一款在研、强效、高选择性的KIT和PDGFRA突变激酶抑制剂。
美国FDA已批准avapritinib以商品名AYVAKITTM在美国销售，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可手术切除或转移性GIST成人患者。
除上述适应症外，avapritinib在美国还未获批用于其他适应症。无论是中国的NMPA或是其它地区的医疗监管机构还未对avapritinib的任何适应症做出批准决定。
基石药业的合作伙伴Blueprint Medicines 正在推进avapritinib更广泛的临床项目开发，包括针对晚期、惰性和冒烟型系统性肥大细胞增多症（SM）的适应症研究。